Las noticias: Myosana Therapeutics, una startup de Seattle que desarrolla tecnología de terapia génica, recaudó $5 millones para desarrollar un tratamiento candidato en etapa temprana para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Mysona dice que su plataforma experimental para entregar genes a las células tiene ventajas sobre el enfoque estándar, que se limita a piezas más pequeñas de ADN.
La gente: Los cofundadores Stanley Froehner, profesor de fisiología y biofísica de la Universidad de Washington, y Nick Whitehead, profesor asociado de investigación de la UW, lanzaron la empresa en 2018. Froehner se desempeña como presidente y Whitehead como director científico.
Matthew Lumley, socio de la firma de riesgo Medicxi que ha formado parte del directorio de Myosana durante más de un año, fue nombrado director ejecutivo en enero. Lumley, con sede en Londres, fue anteriormente director senior de desarrollo clínico de enfermedades raras en Moderna y director médico de enfermedades raras en Pfizer; su hijo también tiene DMD, lo que provoca debilidad y atrofia muscular.
El paisaje terapéutico: La DMD es causada por mutaciones en el gen humano más grande conocido, que codifica una proteína llamada distrofina. Varias empresas, incluidas Pfizer y Sarepta Therapeutics, están desarrollando terapias génicas para introducir ADN de distrofina funcional en las células utilizando virus modificados llamados AAV (virus adenoasociados). Pero los AAV no pueden manejar genes grandes, por lo que se cargan con una porción más pequeña de ADN que produce una forma truncada de distrofina.
Sarepta ha solicitado la aprobación de la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. basándose en datos que muestran que el gen introducido está activo en las células; esa decisión se espera para la primavera, y la compañía ha recaudado $ 1.2 mil millones para comercializar la terapia mientras completa los estudios que evalúan los resultados clínicos. Sarepta también comercializa tres medicamentos aprobados que juntos tienen como objetivo tratar alrededor del 30 % de los pacientes con DMD mediante un método llamado omisión de exón.
Otros enfoques experimentales de administración de terapia génica incluyen nanopartículas lipídicas, tecnología similar a la que se encuentra detrás de las vacunas de ARN COVID-19.
La tecnología: Myosana ha desarrollado anticuerpos que se alojan en una proteína en las células del músculo esquelético y cardíaco para entregarles genes. El sistema puede entregar genes de gran tamaño y puede usarse repetidamente, mientras que los vectores AAV generalmente están diseñados para un solo uso debido al riesgo de desarrollar inmunidad.
Los datos sobre el sistema de Myosana no se publican, pero Whitehead le dijo a GeekWire que lo han usado para administrar el gen DMD completo a los músculos de los ratones a través de una inyección intravenosa.
La puesta en marcha tiene como objetivo utilizar los nuevos fondos para ayudar a identificar un candidato de desarrollo temprano para DMD para 2025, pero la plataforma tiene el potencial de una amplia aplicación. “Como prueba de principio para la plataforma, el éxito en el tratamiento de Duchenne abriría oportunidades para que Myosana aborde una amplia gama de enfermedades neuromusculares y cardíacas”, dijo Lumley en un comunicado el miércoles anunciando la financiación.
Los inversores: La ronda de financiación fue dirigida por John Ballantyne, cofundador y exdirector científico de Aldevron, con sede en Fargo, Dakota del Norte, una empresa que realiza servicios de fabricación y desarrollo de fármacos por contrato. En 2021, Ballantyne también cofundó Agathos Biologics, con sede en Fargo, una empresa emergente centrada en la biofabricación y el suministro de moléculas terapéuticas a las células.
Los participantes en la ronda inicial son Muscular Dystrophy Association, que aportó $650 000 y Parent Project Muscular Dystrophy, que aportó $500 000, basándose en una inversión de $350 480 en Myosana en agosto de 2021. CureDuchenne Ventures también fue un inversor anterior en Myosana.
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