¿Puede una institución de investigación sin fines de lucro operar de manera más efectiva tomando una página de la industria de la biotecnología comercial?
Esa es la idea detrás de Seattle Children's Therapeutics, un nuevo esfuerzo de Seattle Children's Hospital para reorganizar y expandir sus esfuerzos de investigación existentes, ejecutándolos más como una empresa de biotecnología y un centro de innovación y menos como una institución académica. El objetivo es impulsar el desarrollo de nuevas terapias celulares y genéticas para el cáncer pediátrico y otras enfermedades que afectan a los niños.
El desarrollo de tratamientos pediátricos es un proceso largo, costoso y desafiante. Los investigadores académicos pueden descubrir medicamentos prometedores, pero es difícil seguir los pasos necesarios para llevarlos a los pacientes, desde «el último ratón hasta el primer ser humano», un viaje que los que trabajan en el campo denominan el «valle de la muerte». [19659003] Seattle Children's Therapeutics albergará, en un solo lugar, los recursos y la experiencia para realizar la investigación y el desarrollo, fabricar las terapias, cumplir con los asuntos regulatorios de la FDA, administrar ensayos clínicos y en animales y analizar los resultados de la investigación en pacientes humanos.
En Además de apoyar la investigación de Seattle Children's, la instalación sin fines de lucro proporcionará recursos y espacio para instituciones asociadas externas y compañías de biotecnología que trabajan en medicina pediátrica.
«El interés en las terapias celulares en este momento es tremendo a nivel mundial», dijo Leslie Alexandre, Director ejecutivo de Life Science Washington, una organización comercial. Y como región, “nos hemos marcado una posición de liderazgo inicial en esta área. Estoy encantado de ver lo que ha hecho Seattle Children's ”.
“Es bastante notable. Y realmente muestra la innovación de pensamiento en el Seattle Children's Hospital con su liderazgo y su junta ”, dijo el Dr. Michael Jensen, v presidente de Seattle Children's Therapeutics .
Jensen aporta al esfuerzo su personal experiencia como científico fundador en Juno Therapeutics de Seattle. La empresa de inmunoterapia se separó del Fred Hutchinson Cancer Research Center y fue adquirida por Celgene por $ 9 mil millones hace casi tres años. Juno se centra en el tratamiento del cáncer llamado inmunoterapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR), que reprograma genéticamente las células inmunitarias de los pacientes para eliminar el cáncer.
Una empresa que trabaja en asociación con Seattle Children's anunció hoy que había recaudado 53 millones de dólares. Serie A ronda. La empresa, llamada Umoja Biopharma, está desarrollando tratamientos de inmunoterapia de células T con CAR para tumores de origen sanguíneo y de órganos en pacientes adultos y pediátricos. Jensen es cofundador de la empresa, que también está afiliada a la Universidad de Purdue.
Seattle Children’s tiene su propio programa de investigación que diseña, fabrica y prueba la inmunoterapia de células T con CAR en ensayos clínicos. El programa está abordando la leucemia, el linfoma, los tumores cerebrales y los tumores sólidos en niños y adultos jóvenes. El hospital también alberga una instalación que produce productos de células terapéuticas llamada Cure Factory. También está trabajando para construir una instalación llamada VectorWorks que fabricará un reactivo clave utilizado en productos de terapia celular y genética.
Estos esfuerzos se están integrando en un espacio físico a través de la creación de Seattle Children's Therapeutics.
“Nosotros” Estamos tratando de crear una organización sin fisuras y desarrollar una gran cantidad de empresas biotecnológicas ”, dijo Jensen.
La iniciativa tiene 130 empleados y un presupuesto anual de $ 30 millones. Se espera que las asociaciones con otras empresas biotecnológicas y la concesión de licencias de propiedad intelectual ayuden a compensar algunos de los costos.
El desarrollo de tratamientos para niños tiene sus propios desafíos. Para algunas dolencias, es posible que solo haya 200,000 casos pediátricos al año en los EE. UU., Lo que las convierte en una inversión menos atractiva para las empresas con fines de lucro. Los fondos de subvenciones federales no cuentan con los dólares necesarios para pagar los primeros ensayos clínicos, que pueden costar entre 5 y 10 millones de dólares, dijo Jensen. Seattle Children’s Therapeutics podría proporcionar un camino alternativo hacia nuevas terapias.
Y la necesidad es clara. Los tratamientos comunes contra el cáncer para niños siguen siendo la quimioterapia y la radiación, terapias desarrolladas hace décadas para adultos que fueron modificadas para niños. A Jensen le encantaría ver esos enfoques más primitivos relegados a los libros de texto de historia médica. Seattle Children's ya está realizando ensayos para nuevos tratamientos para todos los tipos principales de cánceres pediátricos.
“Históricamente, la pediatría ha sido un área descuidada para I + D, especialmente más allá del cáncer”, dijo Alexandre.
El nuevo centro podría expandirse lógicamente. en otras enfermedades. La investigación sobre enfermedades autoinmunes pediátricas, incluida la artritis reumatoide y algunos tipos de diabetes, sería un ajuste lógico. Otra área serían las enfermedades genéticas heredadas que podrían curarse con tecnologías de edición y reparación de genes como CRISPR.
Nota del editor: Los fondos para la serie Impact de GeekWire provienen de la Singh Family Foundation en apoyo del periodismo de servicio público. Los editores y reporteros de GeekWire operan de forma independiente y mantienen un control editorial total sobre el contenido.
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